Ταχεία έγκριση φαρμάκων: Η απόφαση Τραμπ υπονομεύει τον FDA και θέτει σε κίνδυνο τον ασθενή

Αν και περισσότερες από έξι μεγάλες φαρμακοβιομηχανίες συμμετέχουν, ήδη, στο νέο πρόγραμμα «εξπρές» έγκρισης φαρμάκων της κυβέρνησης Τραμπ, άλλες ηγετικές δυνάμεις του κλάδου εμφανίζονται διστακτικές. Σύμφωνα με πηγές Reuters, που επικαλείται στελέχη της βιομηχανίας, ο κύριος λόγος της επιφύλαξης είναι οι πιθανοί νομικοί κίνδυνοι που απορρέουν από τις εξαιρετικά σύντομες διαδικασίες αξιολόγησης.

Ρούλα Σκουρογιάννη

Το πρόγραμμα, γνωστό ως National Priority Voucher Program, παρουσιάστηκε τον περασμένο Ιούνιο από τον Επίτροπο του FDA, Marty Makary. Βάσει αυτού, ο επικεφαλής του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) μπορεί να εκδίδει εγκριτικές αποφάσεις σε διάστημα μόλις ενός έως δύο μηνών. Το πρόγραμμα αφορά περιορισμένο αριθμό σκευασμάτων, που κρίνονται κρίσιμα για τη δημόσια υγεία ή την εθνική ασφάλεια, φάρμακα που κατασκευάζονται στις ΗΠΑ ή προϊόντα που προσφέρονται σε ιδιαίτερα χαμηλές τιμές.

Η πρόκληση της επιστημονικής εγκυρότητας: Δύο μήνες αρκούν;

Παραδοσιακά, ο FDA παρέχει τη διαδικασία «fast-track» (ταχείας αξιολόγησης) διάρκειας έξι έως οκτώ μηνών για κρίσιμες ιατρικές ανάγκες, ενώ οι τυπικές αξιολογήσεις μπορεί να διαρκέσουν έως και έναν χρόνο.

Στο πλαίσιο του συνεδρίου J.P. Morgan Healthcare, στο Σαν Φρανσίσκο, στελέχη και σύμβουλοι φαρμακοβιομηχανιών εξέφρασαν την ανησυχία ότι μια ανασκόπηση, μόλις δύο μηνών, ενδέχεται να στερείται της απαραίτητης επιστημονικής αυστηρότητας για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας ενός φαρμάκου. Μια τέτοια βιαστική απόφαση θα μπορούσε να υπονομεύσει την αξιοπιστία του FDA και να εκθέσει τις εταιρείες σε αστικές αγωγές, εάν οι ασθενείς εμφανίσουν σοβαρές παρενέργειες μετά την κυκλοφορία του προϊόντος.

Το «αγκάθι» των νομικών ευθυνών και των παρενεργειών

Νομικοί κύκλοι στην Ουάσιγκτον, με εξειδίκευση στις ρυθμιστικές υποθέσεις του FDA, επισημαίνουν ότι ο μεγαλύτερος κίνδυνος αφορά τις πληροφορίες συνταγογράφησης και τις προειδοποιήσεις για παρενέργειες.

Εάν οι ενάγοντες καταφέρουν να πείσουν τα δικαστήρια ότι οι απαιτήσεις επισήμανσης (labeling) του FDA δεν είναι αξιόπιστες επειδή εκδόθηκαν βιαστικά, η ευθύνη μετατοπίζεται απευθείας στους παρασκευαστές. Όπως εξήγησε χαρακτηριστικά ένας νομικός σύμβουλος του κλάδου: «Αυτό ανοίγει την πόρτα σε μεγαλύτερους κινδύνους για τις εταιρείες, καθώς θα φέρουν οι ίδιες το βάρος της προειδοποίησης για κάθε πιθανό κίνδυνο».

Εσωτερικές τριβές και «πολιτικοποίηση» στον FDA

Ο Richard Pazdur, βετεράνος του FDA που αποχώρησε τον περασμένο Δεκέμβριο, υποστήριξε ότι το πρόγραμμα των κουπονιών (vouchers) είναι ενδεικτικό βαθύτερων προβλημάτων υπό τη διοίκηση Makary. Μεταξύ αυτών, ανέφερε την αυξανόμενη πολιτικοποίηση του έργου του Οργανισμού, την έλλειψη διαφάνειας στις αποφάσεις και την παραγνώριση των ανησυχιών των επιστημονικών αξιολογητών.

Σύμφωνα με τον Pazdur, πολλές εταιρείες τον προσέγγισαν εκφράζοντας την πρόθεσή τους να μην συμμετάσχουν, φοβούμενες τυχόν αρνητικές επιπτώσεις από τη μη υποβολή αίτησης. Από την πλευρά του, το υπουργείο Υγείας και Κοινωνικών Υπηρεσιών (HHS) απαντά ότι όλες οι αποφάσεις παραμένουν «βασισμένες σε επιστημονικά δεδομένα».

Τα σκευάσματα στο «μικροσκόπιο»: Από τα αδυνατιστικά χάπια στα αντιβιοτικά

Μέχρι στιγμής, ο FDA έχει εκδώσει κουπόνια προτεραιότητας για 18 φάρμακα, συμπεριλαμβανομένου του πολυαναμενόμενου χαπιού αδυνατίσματος της Eli Lilly, καθώς και προϊόντων από τις Merck, GSK, Johnson & Johnson και Regeneron.

Ωστόσο, η πραγματικότητα της αξιολόγησης φαίνεται να διαφέρει από τις αρχικές εξαγγελίες:

• Για το χάπι της Lilly, η διαδικασία φαίνεται να διαρκεί περίπου τέσσερις μήνες, με την τελική απόφαση να αναμένεται τον Απρίλιο.
• Δύο άλλα φάρμακα συνάντησαν καθυστερήσεις, καθώς επιστήμονες του Οργανισμού εντόπισαν ζητήματα ασφάλειας, συμπεριλαμβανομένου του θανάτου ενός ασθενούς κατά τη διάρκεια των δοκιμών.

Τιμή έναντι ασφάλειας: Μια επικίνδυνη ισορροπία

Ένα από τα πιο ακανθώδη σημεία της κριτικής αφορά τη σύνδεση της έγκρισης ενός φαρμάκου με την τιμή του. Υψηλόβαθμο στέλεχος φαρμακοβιομηχανίας τόνισε ότι η ρύθμιση των τιμών δεν ήταν ποτέ μέρος της αποστολής του FDA. «Ένα προϊόν δεν πρέπει να εγκρίνεται επειδή έχει την τάδε ή τη δείνα τιμή, αλλά επειδή έχει ελεγχθεί αυστηρά και είναι ασφαλές για τους ασθενείς», δήλωσε χαρακτηριστικά.

Παρά τις αντιδράσεις, ορισμένοι αναλυτές πιστεύουν ότι -αν το πρόγραμμα αποδειχθεί επιτυχημένο- για ορισμένα εμβληματικά φάρμακα χωρίς να θυσιαστεί η ποιότητα, οι δισταγμοί της βιομηχανίας θα καμφθούν. Προς το παρόν, η Pfizer φέρεται να βρίσκεται σε συζητήσεις για πιθανή συμμετοχή, ενώ υποστηρικτές, όπως ο Dan Skovronsky της Eli Lilly, δηλώνουν αισιόδοξοι, υποστηρίζοντας ότι το πρόγραμμα απλώς «φέρνει τα σημαντικά φάρμακα στην αρχή της ουράς» χωρίς να παρακάμπτει τους κανόνες.